Embrionális őssejtek a klinikai próbák küszöbén!

A nyugati orvostudományban egyelőre igen óvatos az őssejtek klinikai alkalmazása. Eddig csak néhány betegségben és kevés betegen próbáltak ki felnőtt szervezetből származó őssejteket, csekély hatással.

A kutatók jelentős része sokkal ígéretesebbnek tartja az embrionális eredetű őssejteket, ezek azonban veszélyes irányba is fejlődhetnek, és például tumorokat képezhetnek.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal összehívta a kipróbálást sürgető cégeket és kutatókat, valamint megadta a további kutatási irányvonalakat. Terápiás alkalmazás .

Az őssejtekkel kapcsolatos kutatások a szakembereken kívül a laikus közvélemény figyelmét is felkeltik.

Mindenki nagy érdeklődéssel várja a legfrissebb híreket, bizakodva abban, hogy végre megvalósul az őssejtekkel való gyógyítás.

Ezzel számos, eddig kezelhetetlen betegség terápiája lenne megoldható. Az Egyesült Államokban már elég közel járnak ahhoz, hogy őssejteket gyógyítás céljából alkalmazzanak.

Őssejt-kutatással foglalkozó biotechnológiai cégek, kutatók gyűltek össze a közelmúltban Gaithersburgben (Maryland, USA), ahol az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (Food and Drug Administration, FDA) tartott összejövetelt.

A fő témák az emberi embrionális őssejt-terápia alkalmazásának lehetőségei, valamint a módszer biztonsági vonatkozásai voltak.

(Az FDA az a hivatalos szerv, amely gyógyszerek, terápiás módszerek, élelmiszerek, kozmetikai termékek biztonságosságát ellenőrzi az Egyesült Államokban.

Az FDA engedélyezése tehát nélkülözhetetlen ezen termékek, módszerek alkalmazásához, használatához.

A kutatók és a cégek azt várták, hogy az FDA megadja azokat az irányvonalakat, amelyek mentén az őssejt-terápia biztonságossága tesztelhető lesz, így a klinikai vizsgálatok minél hamarabb megkezdődhessenek.

A klinikai gyakorlatban már többféle, de mindig felnőtt szervezetből származó őssejtet próbáltak ki, ám átütő sikereket még egyikkel sem sikerült elérni.

A kutatók az embrionális őssejtet tartják a leghasználhatóbb típusnak, ugyanis az összes sejtféleség létrehozására képes, és ezt nagy hatékonysággal teszi.

Az embrionális őssejtek használhatósága állatkísérletekben már bizonyosságot nyert, emberben való alkalmazásukra ugyanakkor még nem került sor, mivel a módszer veszélyessége még nem eléggé ismert.

Épp a nagy osztódási kapacitás miatt az embrionális őssejtek a differenciálódást irányító molekulák hiányában tumorokat hozhatnak létre, ami a terápiás próbálkozás sikertelenségéhez és a beteg életének veszélyeztetéséhez vezethet.

Az FDA is leginkább ezt a problémát szeretné körüljárni, és meg akar győződni arról, hogy a sikeres állatkísérletekben használt eljárások vajon emberekben is sikeresek és veszélytelenek-e.

A másik fontos kérdés, hogy az esetlegesen fellépő problémákat (tumorképzés, rossz irányba való differenciálódás) milyen diagnosztikus módszerrel lehetne legkorábban észlelni.

A biotechnológiai társaságok minél hamarabb szeretnék megkezdeni az embrionális őssejtek klinikai gyakorlatban való alkalmazását.

A Geron (Menlo Park, California) gerincsérülések kezeléséhez szeretne embrionális őssejtekből származó sejteket (oligodendroglia-progenitor sejtek) felhasználni, a klinikai tanulmányokat már ezen a nyáron elindítanák.

(Az oligodendroglia-sejtek a központi idegrendszerben található gliasejtek, melyek beburkolják az idegsejtek nyúlványait, ezáltal megnövelik az ingerületvezetés sebességét.)

A Novocell (San Diego) és az Advanced Cell Technology (Los Angeles) a cukorbetegséget és a retinaeredetű látásromlást próbálná embrionális eredetű őssejtek segítségével kezelni.

A humán vizsgálatok megkezdését még nem engedélyezik A különféle betegségek gyógyításához tehát nem közvetlenül az embrionális őssejteket fogják felhasználni, hanem a belőlük származó ún. progenitor sejteket (előalakokat).

Ezek már elindultak egy bizonyos fejlődési úton (megkezdődött a differenciálódásuk). A sejtek fejlődése csak a megfelelő növekedési faktorokat és egyéb, az érést irányító molekulákat tartalmazó mikrokörnyezetben megy végbe, amit a kutatóknak kell biztosítania. Alapvető probléma azonban a terápia számára megfelelően differenciálódott és a rossz érési irányt mutató sejtek szétválasztása, ami a sikeresség és a veszélytelenség záloga.

A szervezetben valahogy érzékelni kell majd a nemkívánatos sejteket, és el kell őket távolítani.

A fenti problémák megoldása még várat magára, így az FDA még nem engedélyezheti a humán vizsgálatok megkezdését.

Ugyanakkor a tanácskozás hasznos volt abból a szempontból, hogy a fejlesztők és a kutatók megtudták az FDA elvárásait és követelményeit. Ezek megadják azt az irányvonalat, amelyek mentén ki lehet dolgozni a biztonságos és hatékony, embrionális őssejteket használó terápiás módszereket. Kinél alkalmazzák először?

Néhány napos hír, hogy a már említett Geronnak a legutóbbi kérésére sem engedélyezte az FDA a klinikai vizsgálatok megkezdését.

A Geron nem érti igazán az engedély megtagadásának okát, mert erre az FDA nem adott egyértelmű magyarázatot.

A kutatók azt is hiányolják az engedélyező szervezettől, hogy nem fejti ki pontosan kritériumait a biztonságosságról vonatkozóan.

Az FDA az őssejtek használatát először olyan betegek esetében képzeli el, akik valamilyen betegség végstádiumában vannak és semmilyen ma ismert kezelési eljárással sem gyógyíthatók.

Ez bevett szokás például az új daganatellenes szerek bevezetésekor is.

A Geron és a többi biotechnológiai cég azonban nem végstádiumú betegeknek szánja az őssejtbeültetést, ami az FDA számára nem megengedhető kockázatot jelent

Forrás: http://egeszseg.origo.hu/cikk/0817/047007/20080426_embrionalis_ossejt_tumor_gyogyszer_1.htm